Menu Item
Vlada je sprejela sklep o podpori razvoju zdravila urbagen. Fundaciji CTNNB1 bodo prihodnji teden izplačali milijon evrov.
Vlada je danes sprejela sklep o podpori razvoju zdravila urbagen, je po seji povedala ministrica za zdravje Valentina Prevolnik Rupel. Napovedala je, da bodo s Fundacijo CTNNB1 pogodbo podpisali v petek, prihodnji teden pa bo sledilo izplačilo v višini milijona evrov.
Vlada je na današnji seji odobrila sredstva iz državnega proračuna za sofinanciranje predklinične in klinične študije genskega zdravila urbagen. Sredstva bo prejela Fundacija CTNNB1, Ustanova za raziskave na področju genske terapije, so po seji sporočili iz urada vlade za komuniciranje.
Osnova za financiranje je 20. novembra sprejeta novela zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča financiranje zaključnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja nekomercialnega zdravila pri naprednem zdravljenju redkih bolezni otrok s sredstvi državnega proračuna.
Na podlagi novele je fundacija na ministrstvo za visoko šolstvo, znanost in inovacije, ki je pristojno za izvajanje omenjenega zakona, poslala vlogo za sofinanciranje “predklinične in klinične študije genskega zdravila urbagen za sindrom CTNNB1” z vsemi zahtevanimi prilogami, so navedli.
Prevolnik Rupel je še povedala, da so na ministrstvu predhodno pridobili v skladu s postopkom, zapisanim v zakonu, tudi mnenje pristojnega razširjenega strokovnega kolegija za pediatrijo.
Zdravilo za sindrom CTNNB1, za katerim trpi deček Urban, je sicer prestalo predklinično testiranje, za zadnjo fazo razvoja pa Fundacija CTNNB1 potrebuje dodatna sredstva. Urban je bil sicer prvi otrok v Sloveniji, ki so mu diagnosticirali sindrom CTNNB1. Od takrat so sindrom odkrili še pri treh otrocih.
Gre za hudo nevrorazvojno motnjo, ki jo povzroča mutacija na enem od kromosomov. Sindrom CTNNB1 prizadene enega od 50.000 otrok, zdravila zanj pa (še) ni. Otroci zaradi tega sindroma ne morejo hoditi in govoriti.
Kot je nedavno za N1 povedala Urbanova mama Špela Miroševič, jim bo proračunski denar omogočil, da bodo projekt lahko do konca izpeljali brez dodatne pomoči, brez zbiranja sredstev in drugih staršev. V izvedbi sta že glavna toksikološka študija na miših in študija na primatih. Rezultate pričakujejo nekje do aprila prihodnje leto. V mesecih zatem bodo po pričakovanjih zdravilo lahko dali prvemu od otrok, ki trpijo za to redko boleznijo.
Vsa sredstva bodo porabili za proizvodnjo zdravila. Izdelovali ga bodo v španskem biotehnološkem podjetju Viralgen, ki ima veliko izkušenj s proizvodnjo tovrstnih zdravil.
Kakšno je tvoje mnenje o tem?
Bodi prvi, ki bo pustil komentar!