Menu Item
Za N1 je spregovorila mama dečka Urbana Špela Miroševič. Torkova odločitev vlade o sofinanciranju razvoja zdravila za njeno ekipo pomeni, da se jim ne bo več treba ukvarjati z zbiranjem finančnih prispevkov, ampak se lahko osredotočijo na raziskave in dokončanje projekta. Še ta mesec bodo zdravilo preizkusili na miših, prihodnje poletje pa bi ga lahko dobili prvi otroci, tudi Urban.
“Vsi so se zelo potrudili in to je neskončno lepo,” je za N1 povedala Špela Miroševič, mama dečka Urbana, potem ko je vlada v torek potrdila spremembo zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti. Ta bo omogočila državno financiranje zaključnih faz razvoja zdravila za redke bolezni otrok, tudi zaključek izdelave zdravila za sindrom CTNNB1, za katerim trpi deček Urban. V zadnjem času so v Sloveniji odkrili še primere treh drugih otrok s to redko gensko boleznijo.
Deček zaradi sindroma ne more hoditi in govoriti. Gre za hudo nevrorazvojno motnjo, ki jo povzroča mutacija na enem od kromosomov. Sindrom CTNNB1 prizadene enega od 50.000 otrok, zdravila zanj pa (še) ni.
Špela Miroševič pravi, da so v projekt razvoja zdravila doslej vložili štiri leta truda, ogromno dela in energije, da so razvoj pripeljali tako daleč. “Da bo država podprla naš program oziroma da je najprej spremenila zakon, to ni dobro le za nas, ampak za vse podobne primere, ki bodo prišli tako daleč,” je pojasnila. Za njeno ekipo to pomeni, da se jim ne bo več treba ukvarjati z zbiranjem finančnih prispevkov, ampak se lahko osredotočijo na raziskave in dokončanje projekta. “Hkrati je to res čast in velika stvar, da je država prepoznala pomembnost tega, kar delamo,” je dodala.
Kot sta v torek pojasnila pristojna ministra za zdravje ter visoko šolstvo, znanost in inovacije, bo sprememba zakona omogočila državno sofinanciranje za tako imenovana zdravila sirote. Tako jih imenujejo, ker so namenjena zdravljenju redkih boleznih, za njihov razvoj pa pogosto ni komercialnega interesa pri farmacevtskih družbah.
Za dokončanje zdravila potrebujejo milijon evrov, za ta znesek bodo po besedah Urbanove mame tudi zaprosili. Kot sta povedala pristojna ministra, bi jim denar lahko izplačali še letos. “Tako bomo projekt lahko pripeljali brez dodatne pomoči, brez zbiranja sredstev in drugih staršev,” je za N1 pojasnila Miroševič in poudarila, da delujejo povsem transparentno ter da so že na usklajevalnih sestankih s predstavniki ministrstev predložili vse račune za nazaj in tiste, ki jih še morajo poravnati.
Najprej bodo zdravilo testirali na miših
“Še ta mesec načrtujemo glavno toksikološko študijo na miših, decembra pa se začenja trimesečna študija na primatih,” je načrt predstavila Urbanova mama in dodala, da rezultate pričakujejo nekje do aprila prihodnje leto.
V mesecih zatem pa bodo po pričakovanjih zdravilo lahko dali prvemu od otrok, ki trpijo za to redko boleznijo. To najverjetneje ne bo Urban. Pravila testiranja varnosti in učinkovitosti zdravil namreč zahtevajo, da ta najprej prejmejo starejši otroci. “Naslednji pa bo že lahko Urban, v začetku prihodnjega poletja,” je povedala.
Poleg Urbana so v Sloveniji še trije otroci s to boleznijo, zdravilo pa bo na voljo za otroke po vsem svetu. “Slovenski otroci sicer nikoli nimajo možnosti, da bi bili vključeni v druge študije. Vsekakor nam bo vsem v interesu, da imajo slovenski otroci prednost v tej klinični študiji, ki bo potekala v Sloveniji, bo pa ta klinična študija mednarodna,” je pojasnila Špela Mirošević.
Vsa sredstva bodo porabili za proizvodnjo zdravila. Izdelovali ga bodo v španskem biotehnološkem podjetju Viralgen, ki ima veliko izkušenj s proizvodnjo tovrstnih zdravil.
Kakšno je tvoje mnenje o tem?
Sodeluj v razpravi ali preberi komentarje