Menu ItemVlada je potrdila spremembo zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, tako da bo omogočal državno financiranje zaključnih faz razvoja zdravila za redke bolezni otrok. To bi lahko omogočilo zaključek izdelave zdravila za sindrom CTNNB1, za katerim trpi deček Urban. Za razvoj zdravila si skupaj s slovenskimi znanstveniki prizadeva Urbanova mati Špela Miroševič. V zadnjem času so v Sloveniji odkrili še primere treh drugih otrok s to redko gensko boleznijo.
Vlada je na današnji dopisni seji sprejela predlog zakona o dopolnitvi zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča financiranje zaključnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja nekomercialnega zdravila za napredno zdravljenje redkih bolezni na pediatrični populaciji.
Kot sta pojasnila ministrica za zdravje Valentina Prevolnik Rupel in minister za visoko šolstvo Igor Papič, gre za zakonsko podlago, ki bo omogočila državno sofinanciranje za tako imenovana zdravila sirote. “Zdravila sirote so namenjena zdravljenju redkih boleznih. Novela zakona govori o teh zdravilih, ki se uporabljajo pri otrocih, pri pediatrični populaciji. Ker so te bolezni redke, so pogosto spregledane, zlasti pa velikokrat zanje ni komercialnega interesa farmacevtskih družb,” je pojasnila ministrica. Po njenih besedah predlagana ureditev uvaja izjemo, ki omogoča, da se državna sredstva porabijo za predklinične in klinične študije teh zdravil.
Oba ministra sta poudarila, da sta izjemno vesela, da je vlada novelo zakona potrdila. Spremembo zakona morajo potrditi še poslanci. Po besedah Papiča bodo zakon obravnavali po nujnem postopku, še ta teden pa bodo določili datum izredne seje, na kateri bodo zakon potrjevali. “Pričakujemo, da bo zakon lahko veljal že letos in da bomo izplačilo (za zdravilo za Urbana) ob ustrezni vložitvi vloge izpeljali še v letošnjem koledarskem letu,” je povedal minister Papič.
Prejemnik sredstev bo moral podati vlogo na ministrstvo za visoko šolstvo, znanost in inovacije (MVZI), tej vlogi bo moralo biti priloženo mnenje agencije za zdravila. Ministrstvo za zdravje pa bo pridobilo mnenje razširjenega strokovnega kolegija za pediatrijo, ki bo podal strokovno mnenje. “Želimo si financirati tista zdravila sirote, za katera se pričakuje, da bo faza (pred)kliničnega razvoja vodila do učinkovitega razvoja zdravila,” je povedala ministrica za zdravje.
Prejemnik državnih sredstev se bo zavezal k nekomercialni uporabi zdravila za vse bolnike v Sloveniji. Za posamezen projekt bo iz proračuna na voljo do en milijon evrov, so povedali na MVZI.
Razvoj zdravila za Urbana je že daleč
Kot smo poročali, je zdravilo za sindrom CTNNB1, za katerim trpi deček Urban, prestalo predklinično testiranje, za zadnjo fazo razvoja pa Fundacija CTNNB1, ki jo je ustanovila Urbanova mati Špela Miroševič, potrebuje dodatna sredstva. Ministrstvi za zdravje in visoko šolstvo sta pred kratkim izrazili pripravljenost pomagati pri financiranju zadnje faze razvoja genske terapije, danes pa to potrdili s predlogom spremembe zakona.
Zdravilo je že prestalo vse faze predkliničnega testiranja, za zadnjo fazo razvoja pa potrebujejo še dodatna sredstva, da bi klinično študijo lahko izvedli v Sloveniji. Septembra so iz fundacije sporočili, da za zadnjo fazo potrebujejo še 470.000 evrov. “Ni samo 470.000 evrov denar, ki ga rabimo, ampak enostavno nismo imeli srca iti do ljudi z večjo vsoto denarja,” je pojasnila Urbanova mama. Do konca leta tako nujno potrebujejo še 250.000 evrov. Da projekt pripeljejo do klinične študije, pa skupaj potrebujejo še en milijon evrov.
Deček zaradi sindroma ne more hoditi in govoriti. Gre za hudo nevrorazvojno motnjo, ki jo povzroča mutacija na enem od kromosomov. Sindrom CTNNB1 prizadene enega od 50.000 otrok po vsem svetu, zdravila pa trenutno še ni na voljo.
Urban je bil prvi otrok v Sloveniji, ki so mu diagnosticirali sindrom CTNNB1. Od takrat so sindrom odkrili še pri treh otrocih. Verjetno je otrok s tem sindromom še več, je nedavno pojasnil predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana Damjan Osredkar. Če bo na voljo učinkovito zdravilo, bi lahko testiranje na omenjen sindrom vključili v presejalno testiranje novorojenčkov.
Kot je še poudaril Osredkar, je razvoj zdravila drag in zelo zahteven, a če bodo uspešni, bodo z zdravilom pomagali bolnikom po vsem svetu. “Noben korak se ne bi zgodil, če tega procesa ne bi sprožila Urbanova mati,” je dodal.
“Njena energija je občudovanja vredna,” pa je o Špeli Miroševič pred časom dejal dr. Roman Jerala. “Po mojem je postala ena največjih svetovnih strokovnjakov za sinovo bolezen.”
Kakšno je tvoje mnenje o tem?
Sodeluj v razpravi ali preberi komentarje