Zakaj zbiramo zamaške in zakaj zdravil ne kupi država? “Žalostno in sramotno”

Slovenija 28. Jan 202511:22 13 komentarjev

Društvo Viljem Julijan državo poziva, da uredi in zagotovi financiranje zdravljenja z novimi genskimi zdravili za otroke z redkimi boleznimi. Kot je poudarilo, je "žalostno, nedopustno in celo sramotno", da je zbiranje denarja za zdravljenje teh otrok na plečih državljank in državljanov. Obenem je dodalo, da se zbiralna akcija za 8-letnega Matica z Duchennovo mišično distrofijo nadaljuje, saj nima časa, da bi čakal na odobritev zdravila v EU.

V Društvu Viljem Julijan so na novinarski konferenci podali apel, da država zagotovi financiranje zdravljenja z novimi genskimi zdravili za 8-letnega Matica in 6-letnega Miloša. Prvi ima hudo redko genetsko bolezen Duchennovo mišično distrofijo, drugi pa redko genetsko bolezen bulozno epidermolizo.

“V društvu močno verjamemo, da je čas, da prenehamo zbirati zamaške, da nehamo prenašati breme na lastna pleča in da je res čas, da država v takih primerih priskoči na pomoč. Da se ustvari neki mehanizem, s katerim bomo lahko otrokom s tako krutimi in redkimi boleznimi tudi pomagali,” je poudaril ustanovitelj društva Viljem Julijan Gregor Bezenšek.

Ker pa je za 8-letnega Matica čas izrednega pomena, še naprej intenzivno nadaljujejo zbiralno akcijo. Zbrati morajo namreč 2,2 milijona evrov za zdravljenje z novim genskim zdravilom Elevidys v ZDA – v mesecu in pol so zbrali 1,1 milijona evrov, zdravljenje pa stane 3,2 milijona evrov. To zdravilo bolnik prejme v enkratnem odmerku. Ravno včeraj so bili objavljeni novi rezultati študije tega zdravila, ki so zelo spodbudni in kažejo, da zdravilo deluje.

Zdravilo v EU še ni dostopno, saj ga mora prej odobriti Evropska agencija za zdravila (Ema). To lahko traja tudi več let, za Matica pa je ključno, da to zdravilo prejme čim prej, saj je že dopolnil osem let. “V Evropi je bila prošnja za odobritev zdravila vložena samo za otroke do starosti sedem let, zato ga tudi po odobritvi ne bi mogel prejeti,” je opozoril predsednik društva dr. Nejc Jelen.

Novinarska konferenca Društva Viljem Julijan
Foto: Žiga Živulović jr./F.A.Bobo

6-letni Miloš pa ima hudo bolezen kože bulozno epidermolizo. Zaradi te bolezni je njegova koža krhka kot metuljeva krila, je opisal Jelen. “Miloš ima najtežjo obliko te bolezni, ki povzroča spontano nastajanje odprtih krvavih ran po vsem telesu, prav tako trpi vsakodnevne bolečine. Bolezen prinaša tudi zdravstvene zaplete, v najhujšem primeru pa amputacijo udov zaradi hudih in trajnih poškodb okončin,” je dodal.

Leta 2023 je bilo odobreno prvo gensko zdravljenje za to bolezen, in sicer zdravilo Vyjuvek. To zdravilo je treba na kožo nanašati dnevno in vse življenje, zdravljenje z njim pa stane od pol milijona do milijona letno. Miloš je bil lani že pol leta v ZDA, kjer je prejemal to gensko terapijo, nato pa se je vrnil v Slovenijo. “Borimo se, da bi lahko zdravljenje nadaljeval v Sloveniji, a za zdaj žal neuspešno,” je poudaril Jelen.

Mali Miloš
Miloš bo zdravilo potreboval dnevno do konca življenja. (Foto: Foto: Žiga Živulović jr./F.A.Bobo)

Bezenšek je poudaril, da se za otroke z redkimi genskimi boleznimi z zbiralnimi akcijami borijo že od leta 2018. “Ponovno poudarjamo, da je žalostno, nedopustno in celo sramotno, da moramo v državi zbirati zamaške in da državljani iz lastnih žepov pomagajo tem otrokom, da pridejo do zdravila. To se v prihodnosti ne sme več dogajati,” je dejal.

Za starše najhujše, da zdravilo obstaja, a je nedostopno

Tragična realnost redkih bolezni je, da je 95 odstotkov neozdravljivih. V zadnjih letih pa so na trg začela prihajati prva zdravila za redke bolezni – večinoma gre za genske terapije, ki pa so izjemno drage.

“Cene segajo od milijona do štirih milijonov evrov, prav tako so zdravila večinoma razvita v ZDA, kar pomeni, da jih tam najprej odobri FDA, šele nato pa v Evropi Ema. Otroci v Sloveniji lahko ta zdravila prejmejo šele več let kasneje, zato je velikokrat prepozno. Ali pa je otrok v tem času izpostavljen nepopravljivemu poslabšanju zdravstvenega stanja, bolečinam in trpljenju, ki bi ga lahko preprečili,” je opozoril Bezenšek.

Zato so državo še enkrat pozvali, da vzpostavi ustrezen mehanizem, s katerimi bi zagotovili financiranje zdravljenja otrok z redkimi boleznimi z novimi zdravili, tudi če ta še niso odobrena v EU. “Že leta opozarjamo na to problematiko in zavedali smo se, da se bo enkrat zgodila ta situacija, ko bodo zdravila na voljo, a ne v Sloveniji,” je dodal Bezenšek.

Matičevi starši se z njegovo diagnozo borijo že od njegovega enajstega meseca. “Sedaj so se nam končno odprla vrata, ko so zdravilo odobrili v ZDA. Žal pa je cena povsem nedostopna. Hudo je, da vemo, da zdravilo obstaja, da vemo, da se otrokom ponekod da pomagati, pri nas pa ne,” je dejala mama 8-letnika Živa Krelj.

Matičev oče Tadej Žontar je priznal, da zanj ni težjega kot prositi za denar. “To prosjačenje in ‘fehtanje’ … Težko to delamo. /…/ Ampak to je edina pot, ki vodi do zdravila. To moramo početi, želimo pa, da ljudem v prihodnosti ne bo treba po isti poti. Zahvaliti se želim vsem ljudem, ki so srčni, ampak to bo treba rešiti na državni ravni. V Sloveniji se na leto rodi en otrok s to boleznijo, torej govorimo o treh milijonih letno. Mislim, da to ni znesek, ki ga država ne bi mogla pokriti, saj vemo, kam vse denar gre,” je dejal.

Miloševa mamica Daliborka Bunić se je prav tako obrnila na državo z apelom, da bi lahko njen otrok zdravilo prejemal doma. “Rane se mu tako hitreje celijo, infekcij je manj … Če je lahko Srbija za dva otroka kupila to zdravilo, ne vem, zakaj Slovenija ne bi mogla pomagati Milošu, Maticu in vsem drugim otrokom z redkimi boleznimi,” je poudarila.

Na koncu sta Bezenšek in Jelen še enkrat poudarila, da se zbiralna akcija za Matica nadaljuje, saj ne more čakati.

Kakšno je tvoje mnenje o tem?

Sodeluj v razpravi ali preberi komentarje