Menu ItemPrva genska nadomestna terapija z zdravilom Zolgensma v Sloveniji je bila uspešna, so sporočili iz UKC Ljubljana. Kot smo prvi poročali, je bil prejemnik enoletni otrok, ki se po aplikaciji počuti dobro. Dr. Damjan Osredkar, ki vodi zdravstveni tim, je povedal, da bo malček v bolnišnici ostal še teden dni, potem pa ga bodo prav tako tedensko spremljali.
Enoletnik je prejel zdravilo Zolgensma, ki je bilo, ko smo zbirali denar za malega Krisa, najdražje zdravilo na svetu, v EU pa ni bilo na voljo.
Zdravstveni tim vodi predstojnik oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo dr. Damjan Osredkar, s katerim smo se pogovarjali v ponedeljek. Za N1 je povedal, da bo prve učinke zdravljenja mogoče opaziti v mesecu ali dveh.
“Vstopamo v novo dobo v medicini, ker pred tem takšne zgodbe niso bile mogoče. V času mojega študija se je to zdelo zdravstvena fantastika, zdaj pa lahko na nivoju gena zdravimo bolezni, ki jih prej nismo mogli,” je po aplikaciji zdravila povedal dr. Osredkar.
“Ne samo da zdaj ti otroci, ki bi drugače umrli, preživijo to obdobje, temveč se povsem normalno razvijajo,” je še dodal.
Virus spremenijo tako, da vanj vgradijo gen, ki bolniku s spinalno mišično atrofijo manjka. Ta virus potem vbrizgajo v človeško telo, dedni material pa se raznese po telesu. Celice, ki se z virusom okužijo, genetski material obdržijo in delujejo kot normalne celice, je razložil zdravnik.
Prva genska nadomestna terpija v Sloveniji pri enoletnem fantku je bila uspešna. Mali bolnik se počiti dobro. Staršem in našemu zdravstvenemu timu, ki ga vodi prof. dr. Damjan Osredka, je odleglo. 👏 bravo! Čestitamo! pic.twitter.com/0WIZG5EwGi
— UKC Ljubljana (@ukclj) December 14, 2021
Mali bolnik se po aplikaciji počuti dobro, se smehlja in je zadovoljen. “Pričakujemo nekaj stranskih učinkov. Pogosto je to prehodna okvara jeter, ki jo znamo dobro zdraviti. Včasih je še vnetje srčne mišice, ki ga prav tako znamo nadzirati. Imeli ga bomo skrbno pod nadzorom, približno en teden bo v bolnišnici, potem pa ga bomo spremljali tedensko s krvnimi preiskavami in pregledi.”
Ker je zdravilo izredno drago, ni prostora za napake, zato je pot od proizvodnje do pacienta skrbno varovana in nadzorovana. “Trudimo se, da nikjer na tej poti ne bo odklonov,” je dodal Osredkar.
Prihodnost je nemogoče napovedati, a iz populacijskih študij je znano, da prej kot zdraviš, bolje je. “Pogosto rečemo, da kar je bolezen že odvzela, ne moremo vrniti. A upamo, da bo ta fantek dosegel mejnike, ki jih do zdaj še ni dosegel.”
Možnost okužbe so zmanjšali na minimum. Fantek je v sterilni sobi, ob njem je le mama, zdravstveni tim pa vstopa le v polni zaščitni opremi. Okužba bi lahko bila ob aplikaciji tega zdravila namreč zelo nevarna.
Zdraviti še pred pojavo simptomov
V Sloveniji živi približno 120.000 bolnikov z redkimi boleznimi. V prihodnosti bo mogoče zdraviti tudi druge otroke, ne le tiste s spinalno mišično atrofijo, vse pa bo usmerjeno predvsem v preventivo bolezni oziroma da se bolezen začne zdraviti še pred pojavom simptomov.
Ker je zdravilo odobrila Evropska agencija za zdravila (Ema), stroške zdaj krije Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS). Osredkar je ob tem priznal, da bodo zdravila za redke bolezni vedno dražja od ostalih, verjame pa, da bo ob razvoju tehnologije tudi tovrstno zdravljenje postalo dostopnejše.
Kakšno je tvoje mnenje o tem?
Bodi prvi, ki bo pustil komentar!