Obetavno odkritje slovenskih raziskovalcev

Razvoj novih učinkovin za zdravljenje bolezni možganov je zahtevnejši in dražji od razvoja učinkovin, ki ne delujejo v možganih, saj morajo, kot je za STA poudaril raziskovalec s Fakultete za farmacijo Univerze v Ljubljani Urban Košak, raziskovalci dokazati, da učinkovina sploh doseže možgane ter tam na ustrezen način deluje na proteine (tarče), povezane z boleznijo. "Molekula lahko sicer odlično prehaja v možgane, vendar nikoli ne bo postala zdravilo, če tam ne učinkuje," je opozoril.

"To je podobno serviserju pralnega stroja, ki sicer pride takoj po tem, ko se vam stroj pokvari, vendar ga ne zna popraviti. Takšen serviser je za popravilo vašega pralnega stroja neuporaben," je dejal. Pot od obetavne molekule do zdravila v lekarni je zato dolga, draga in pogosto negotova.

Molekula, ki izboljša spomin

Raziskovalci s fakultete so razvili novo molekulo, ki izboljša spomin in učne sposobnosti miši s kognitivnimi motnjami, pri tem pa ne povzroča nesprejemljivih neželenih učinkov.

V raziskavi so med seboj primerjali učinkovitost treh molekul, in sicer nove molekule, "stare" molekule, ki izboljšuje simptome kognitivnih motenj pri psih, in rivastigmina, registrirane učinkovine za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni.

"Naša nova molekula je bila učinkovitejša od naše 'stare' molekule in enako učinkovita kot rivastigmin. V primerjavi z našo 'staro' molekulo se je pri enakem odmerku iz črevesja v krvni obtok absorbira več, od tam v večji meri prehaja v možgane in se v njih zadržuje dlje časa," je poudaril Košak.

Molekula bolj varna in bolj učinkovita

Ob tem je izpostavil tudi prednost z vidika varnosti. "Rivastigmin namreč pri večjih odmerkih pri miših povzroča neželene učinke, kot so slinjenje, driska in mišični krči, medtem ko nova molekula teh učinkov ni povzročala niti pri trikrat višjem odmerku od tistega, potrebnega za izboljšanje kognitivnih motenj," je poudaril.

Posebnost molekule je tudi, da hkrati deluje na štiri različne tarče v možganih. "Z eno molekulo, ki sočasno deluje na več tarč, lahko ubijemo več muh na en mah," pojasnjuje raziskovalec. Takšen pristop lahko zmanjša tveganje za medsebojne interakcije med zdravili ter z njimi povezane neželene učinke.

Čeprav so rezultati obetavni, raziskovalec Košak opozarja, da uspeh v laboratoriju še ne pomeni, da bo molekula nekoč res postala zdravilo. "Potencial molekule najbolje ocenijo projektni vodje v farmacevtskih podjetjih, ki imajo izkušnje z razvojem novih zdravil. Možno je tudi, da bi kdo ocenil, da molekula nima dovolj potenciala," je opozoril.

Na fakulteti zato nadaljujejo predvsem temeljne raziskave. Po predstavitvi molekule na Znanstvenem slamu, ki je marca potekal v Kinu Šiška v Ljubljani, so njeno učinkovitost že preverjali tudi v živalskem modelu shizofrenije, rezultate pa pripravljajo za objavo v znanstvenem članku. V prihodnje želijo raziskati še njen potencial pri Parkinsonovi bolezni, Huntingtonovi bolezni, depresiji, anksioznosti, bipolarni motnji, epilepsiji in amiotrofični lateralni sklerozi.