Novo zdravilo za raka trebušne slinavke: kaj si lahko obetajo slovenski bolniki?

Kot smo poročali, je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) v začetku septembra odobrila prelomno novo zdravilo za najpogostejšo obliko raka trebušne slinavke, imenovano Daraxonrasib.

Ker gre za pomemben preboj za bolnike z rakom, ki je veljal za neozdravljivega, je tudi Evropska agencija za zdravila (EMA) julija začela pospešeni postopek, pri katerem podatke ocenjuje sproti, še pred vložitvijo celotne vloge za dovoljenje za promet.

Zdravilo zavira mutirano beljakovino, odgovorno za spodbujanje rasti tumorjev pri več kot 90 odstotkih primerov raka trebušne slinavke.

Kaj si lahko obetajo slovenski bolniki, je pojasnila strokovna direktorica Onkološkega inštituta dr. Janja Ocvirk.

Kakšno pridobitev pomeni novo zdravilo?

Kot pravi strokovna direktorica, gre za zelo pomemben premik, predvsem zato, ker je rak trebušne slinavke še vedno eden najtežje zdravljivih rakov. Pri napredovali oziroma metastatski bolezni zdravljenje večinoma temelji na kemoterapiji.

Pri začetnem zdravljenju uporabljajo različne kombinacije kemoterapevtskih zdravil.

"Pri bolnikih v dobrem splošnem stanju s temi zdravljenji danes dosegamo mediano preživetja približno od devet do enajst mesecev," je pojasnila dr. Janja Ocvirk in dodala, da je problem še večji, ko bolezen po prvi kemoterapiji napreduje. "Takrat imamo precej manj učinkovitih možnosti in prav tu Daraxonrasib predstavlja velik napredek," poudarja.

Gre za prvo odobreno zdravljenje raka trebušne slinavke, ki cilja na t. i. signalno pot RAS. "To je pomembno, ker ima velika večina adenokarcinomov trebušne slinavke spremembe v tej signalni poti – mutacije RAS so prisotne pri več kot 90 odstotkih teh tumorjev," je povedala.

Kakšni so rezultati?

Rezultati raziskave, v kateri je sodelovalo 500 bolnikov, pri katerih je bolezen po predhodnem zdravljenju napredovala, so bili zelo dobri.

"Polovica bolnikov je prejemala Daraxonrasib, polovica pa standardno kemoterapijo. Bolniki, zdravljeni z Daraxonrasibom, so živeli v mediani 13,2 meseca, bolniki s standardno kemoterapijo pa 6,7 meseca. Tveganje za smrt je bilo tako relativno zmanjšano za približno 60 odstotkov," je navedla dr. Ocvirk in dodala, da se je tudi čas brez napredovanja bolezni podvojil – s približno 3,6 na 7,2 meseca. Tumor pa se je zmanjšal pri približno 30 odstotkih bolnikov, ki so prejeli Daraxonrasib, in pri približno 11 odstotkih bolnikov, ki so prejemali kemoterapijo.

"To je klinično pomembna razlika. Posebej zato, ker govorimo o bolnikih, pri katerih je bolezen že napredovala po predhodnem zdravljenju in kjer so bile naše možnosti do zdaj precej omejene," je poudarila, a dodala, da Daraxonrasib za zdaj ne nadomešča standardne kemoterapije pri vseh bolnikih že ob postavitvi diagnoze.

FDA ga je odobrila predvsem za metastatsko bolezen po vsaj eni predhodni sistemski terapiji oziroma za bolnike, ki niso primerni za večtirno sistemsko zdravljenje. V Sloveniji Daraxonrasiba še ni prejel noben bolnik.

Stranski učinki

Nobeno učinkovito onkološko zdravljenje ni brez neželenih učinkov in tudi Daraxonrasib ni izjema, pravi strokovna direktorica. "Najpogosteje se pojavljajo kožni izpuščaji, driska, vnetje oziroma razjede ustne sluznice, slabost, utrujenost, bruhanje, bolečine v trebuhu, zmanjšan apetit in otekanje," je navedla. Med težjimi neželenimi učinki pa so kožni izpuščaji in vnetje ustne sluznice. V raziskavi je imelo težji, torej vsaj tretje stopnje z zdravljenjem povezan neželeni učinek približno 44 odstotkov bolnikov, pri kemoterapiji pa približno 58 odstotkov.

"Torej ne gre za zdravilo brez toksičnosti, vendar je njegov varnostni profil v primerjavi s klasično kemoterapijo videti relativno ugoden in predvsem obvladljiv," je poudarila.

V katerih primerih bi zdravilo lahko prejeli slovenski bolniki

Evropska agencija za zdravila (EMA) je julija začela pospešeni postopek, pri katerem podatke ocenjuje sproti, še pred vložitvijo celotne vloge za dovoljenje za promet. Je pa Daraxonrasib v EU letos aprila dobil status zdravila sirote.

"Pomembno je razjasniti, da status zdravila sirote še ne pomeni, da je zdravilo v EU odobreno ali avtomatično dostopno bolnikom. Ta status predvsem pomaga pri razvoju in regulatornem postopku zdravila, ne predstavlja pa dovoljenja za promet," je povedala strokovna direktorica OI.

V določenih primerih pa je dostop do še neodobrenega zdravila sicer mogoč pod posebnimi pogoji.

"Ena možnost je vključitev v klinično raziskavo, če je ustrezna raziskava dostopna in bolnik izpolnjuje vključitvena merila. Prej omenjena raziskava je že zaključena, tako da za konkretni primer to ni mogoče. Druga možnost je tako imenovana sočutna uporaba zdravila. Slovenska zakonodaja omogoča dostop do zdravila, ki še nima dovoljenja za promet, pri bolnikih z resno ali življenjsko ogrožajočo boleznijo, kadar z odobrenimi zdravili bolezni ni mogoče zadovoljivo zdraviti in bolnika ni mogoče vključiti v klinično raziskavo. Pomemben pogoj je tudi, da je proizvajalec zdravilo pripravljen zagotoviti," je še pojasnila dr. Ocvirk.